Ciclo da pesquisa genética de P&DUma estratégia clara de I&D e um amplo pipeline são elementos essenciais para nos tornarmos líderes no tratamento de doenças raras e de condições especiais.  Priorizando claramente a perspectiva do doente e do profissional de saúde, o nosso pipeline concentra-se no desenvolvimento de terapêuticas inovadoras para doentes com necessidades não atendidas, na esperança de fazer uma diferença significativa nas suas vidas. 

A nossa estratégia de I&D prioriza áreas terapêuticas específicas de doenças raras e de condições especiais com necessidades médicas não atendidas, utilizando plataformas tecnológicas específicas. Com mais de 7.000 doenças raras conhecidas, optamos por concentrarmo-nos nas áreas em que temos experiência e talento para conduzir programas de maneira eficiente.  Por exemplo, adquirimos uma grande experiência nas terapêuticas de substituição enzimática e complementamos essas capacidades ao estender a nossa pesquisa a outras terapêutiicas de substituição de proteinas. Também continuamos a desafiar-nos com a exploração de oportunidades fora da nossa área de foco atual.    

Além disso, o nosso objetivo é satisfazer as necessidades de todas as principais partes interessadas. Os doentes e os profissionais de saúde permanecem como nosso foco central, mas também procuramos um alinhamento com reguladores e patrocinadores, além de mantermos o nosso objetivo de gerar um retorno comercial atraente para os nossos acionistas.   

Promovemos uma cultura de inovação e assumimos riscos de forma calculada. Todos os programas são inovadores, mas os riscos individuais associados a estes precisam de ser diferentes para que tenhamos um equilíbrio dos riscos em todo o nosso pipeline global. A nossa criatividade é aplicada tanto aos nossos programas como no estabelecimento de parcerias criativas externas que geram o sucesso do nosso pipeline. Reconhecemos que não somos especialistas em todas as tecnologias, portanto, estabelecer parcerias com os especialistas externos corretos ajuda-nos a ampliar o nosso portfólio.     

O nosso objetivo é garantir uma alta produtividade do nosso pipeline de maneira consistente e motivada pela excelência operacional.  Recrutamos talentos excepcionais e temos uma abordagem clara para conduzir os programas pelo nosso pipeline. Ao seguir esta estratégia, somos capazes de continuar a desenvolver rapidamente terapêuticas inovadoras para os nossos doentes.

Construção do nosso portfólio

Construímos o nosso portfólio de investigações internas baseado em alvos do alta confiabilidade em doenças com necessidades médicas significativamente não atendidas, mantendo um foco exclusivo na área das doenças raras.

O núcleo do nosso portfólio de investigações concentra-se em doenças cujas causas subjacentes são conhecidas. Desta forma, começamos com a compreensão da doença: falamos com doentes e familiares para conhecer as suas lutas diárias e caracterizar o fenótipo da doença. Em seguida, examinamos a biologia subjacente da doença e selecionamos um alvo molecular que constitui a base de uma possível terapêutica. O nosso foco na seleção do melhor alvo molecular baseado na biologia subjacente da doença exige uma abordagem flexível para a descoberta de medicamentos. De maneira interna, o nosso ponto forte fundamental concentra-se no desenvolvimento de proteínas. No entanto, se o melhor alvo da doença não puder ser tratado com uma intervenção proteica, complementamos os nossos esforços internos por meio de parcerias estratégicas com provedores de tecnologia de classe mundial para aplicar soluções de ponta a esses programas específicos. Isso permite-nos descobrir e desenvolver novas terapêuticas para uma ampla gama de doenças raras.

Para um progresso eficiente dessas novas abordagens, usamos uma abordagem baseada em hipóteses com focada na tomada de decisão do tipo fazer ou não fazer durante cada fase do desenvolvimento do pipeline.  Ao priorizar os alvos relevantes e específicos das doenças e aprender tudo sobre os seus processos ao longo do caminho, o nosso objetivo é fornecer terapêuticas que possam alterar a maneira de viver dos doentes com doenças raras.

 

Notificação de Uso de Cookie

Este site utiliza cookies para lhe fornecer um serviço mais ágil e personalizado. Ao navegar neste site, está a concordar com o uso de cookies. Por favor, leia a nossa política de privacidade para obter mais informações e saber como excluir ou bloquear o uso de cookies. LEIA MAIS